小儿黏多糖贮积症(小儿黏多糖贮积症 )

别名：: 小儿承霤病,小儿房-胡二氏病,小儿赫尔勒综合征,小儿胡尔勒病,小儿胡尔勒病综合征

传染性：: 无传染性

治愈率：: 35%(多以控制症状为主，无法根治)

多发人群：: 儿童

发病部位：

典型症状：: 肝脾肿大 鼻梁低 脆性X综合征 关节强直 颈短

并发症：

是否医保：: 是

挂号科室：

治疗方法：

小儿黏多糖贮积症治疗？

小儿黏多糖贮积症一般治疗

小儿黏多糖贮积症西医治疗　

　　黏多糖病是一种慢性、进行性疾病，目前无药物治疗方法，特殊治疗费用昂贵，可做一些对症处理。

　 1.骨髓移植

以替代黏多糖病各型酶的缺乏。MPSⅠ-H病人经骨髓移植治疗后智力改善，末梢组织的黏多糖消失，角膜清亮，肝脾缩小，尿排黏多糖正常;但是对于已形成的骨骼畸形无改进。如果能早期诊断和进行骨髓移植可能使骨骼的破坏减轻。骨髓移植现已证实，黏多糖病Ⅰ、Ⅵ、Ⅶ型疗效肯定，由于Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ型常伴有严重的智力低下或骨骼畸形，当出现临床症状之后开展治疗，疗效可能不理想。对于其他型的黏多糖病的移植在试验中。最近基因工程生产的特异性酶的问世为黏多糖病的治疗带来了希望。目前认为所有类型的黏多糖病均有造血干细胞移植适应症，一般认为两岁前实施疗效较好。基因治疗有待研究。

　　2.酶替代疗法

简便，风险小，但需终身治疗，费用高，国内尚无药物供应。而且，酶制剂不能到达中枢神经系统，在改善神经系统症状或防止神经系统进一步损伤等方面的作用有限。

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